一、創(chuàng)新藥（原材料供應(yīng)/創(chuàng)新藥研發(fā)與生產(chǎn)/醫(yī)藥流通）

1、海思科1類(lèi)鎮(zhèn)痛藥新適應(yīng)癥獲批臨床

4月1日，海思科1類(lèi)新藥HSK16149膠囊新適應(yīng)癥獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)治療中樞神經(jīng)病理性疼痛。HSK16149是一款口服GABA類(lèi)似物，此前已經(jīng)在中國(guó)遞交了針對(duì)糖尿病周?chē)窠?jīng)痛和帶狀皰疹后神經(jīng)痛的新藥上市申請(qǐng)。

中樞神經(jīng)病理性疼痛（CNP）是指中樞神經(jīng)系統(tǒng)結(jié)構(gòu)病變或功能異常所致的神經(jīng)病理性疼痛。常見(jiàn)的中樞神經(jīng)病理性疼痛類(lèi)型主要包括脊髓損傷相關(guān)性神經(jīng)痛、腦卒中后中樞神經(jīng)疼痛、帕金森病性疼痛和多發(fā)性硬化相關(guān)性疼痛。目前，臨床上神經(jīng)病理性疼痛的主要治療手段還是藥物治療，抗癲癇藥和抗抑郁藥是臨床治療神經(jīng)病理性疼痛的常用藥。

2、阿斯利康“first-in-class”口服小分子獲FDA批準(zhǔn)上市

4月1日，阿斯利康宣布其“first-in-class”口服小分子Voydeya（danicopan）獲FDA批準(zhǔn)，作為標(biāo)準(zhǔn)療法補(bǔ)體因子C5抑制劑Ultomiris（ravulizumab）或Soliris（eculizumab）的附加療法，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者的血管外溶血（EVH）狀況。

Voydeya是一款口服補(bǔ)體因子D抑制劑，被設(shè)計(jì)作為PNH患者的補(bǔ)體C5抑制劑療法的添加藥物。這些患者帶有臨床上顯著的血管外溶血癥狀。Voydeya可具選擇性地抑制替代通路中的關(guān)鍵補(bǔ)體因子D，阻斷C3轉(zhuǎn)化酶生產(chǎn)而抑制替代通路活性。與C5抑制劑不同的是，Voydeya阻止C3b片段在患者血紅細(xì)胞上的沉積，控制PNH患者紅細(xì)胞分解與血管外溶血，進(jìn)而改善患者的治療效果。

3、衛(wèi)材/渤健“侖卡奈單抗”新適應(yīng)癥在美申報(bào)上市

4月1日，衛(wèi)材宣布，已向FDA遞交侖卡奈單抗（Lecanemab/Leqembi）靜脈注射（IV）劑型的補(bǔ)充生物制品許可申請(qǐng)（sBLA），用于維持治療存在輕度認(rèn)知障礙或處于輕度癡呆階段（統(tǒng)稱(chēng)為早期AD）的阿爾茨海默病患者。

Lecanemab是一抗β淀粉樣蛋白（Aβ）抗體，能與可溶性Aβ聚合體結(jié)合，并且促進(jìn)它們的清除。它具有改變疾病病理，緩解疾病進(jìn)展的潛力。侖卡奈單抗此前已美國(guó)、日本獲批上市，在國(guó)內(nèi)也已于今年1月獲批。此次則是在美國(guó)申報(bào)新適應(yīng)癥。

二、政策梳理

國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心發(fā)布《司美格魯肽注射液生物類(lèi)似藥體重管理適應(yīng)癥臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》

【國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心（CDE）發(fā)布關(guān)于公開(kāi)征求《司美格魯肽注射液生物類(lèi)似藥體重管理適應(yīng)癥臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》意見(jiàn)的通知】4月1日，國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心（CDE）發(fā)布關(guān)于公開(kāi)征求《司美格魯肽注射液生物類(lèi)似藥體重管理適應(yīng)癥臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》意見(jiàn)的通知，為指導(dǎo)我國(guó)司美格魯肽注射液生物類(lèi)似藥的臨床研發(fā)，提供可參考的技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)，CDE組織撰寫(xiě)了《司美格魯肽注射液生物類(lèi)似藥體重管理適應(yīng)癥臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》。征求意見(jiàn)時(shí)限為自發(fā)布之日起一個(gè)月。

征求意見(jiàn)稿指出，司美格魯肽注射液生物類(lèi)似藥應(yīng)以在我國(guó)上市的原研藥為參照藥，上市許可持有人為丹麥諾和諾德公司 Novo Nordisk A/S，開(kāi)展藥代動(dòng)力學(xué)比對(duì)試驗(yàn)和臨床安全有效性比對(duì)試驗(yàn)，以支持按生物類(lèi)似藥注冊(cè)上市。 藥代動(dòng)力學(xué)比對(duì)試驗(yàn)需要在健康受試者中，完成與原研藥比對(duì)的一項(xiàng)單次給藥生物等效性研究，驗(yàn)證試驗(yàn)藥與原研藥PK特征的相似性。臨床安全有效性比對(duì)試驗(yàn)需選擇不合并2型糖尿病的中國(guó)肥胖人群，與原研藥進(jìn)行一項(xiàng)臨床等效性比對(duì)研究。

試驗(yàn)療程：總療程為44周。如維持劑量為1.7mg，應(yīng)包括12周的劑量滴定期和32周的劑量維持期；如維持劑量為2.4mg，應(yīng)包括16周的劑量滴定期和28周的劑量維持期。

評(píng)價(jià)指標(biāo)：主要評(píng)價(jià)指標(biāo)以治療44周后試驗(yàn)藥組和原研參照組之間體重相對(duì)基線(xiàn)下降百分比的差值。次要療效指標(biāo)建議包括體重相對(duì)基線(xiàn)下降百分比≥5%的受試者比例、腰圍指標(biāo)等，不必設(shè)置過(guò)多的次要療效指標(biāo)。

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一、創(chuàng)新藥（原材料供應(yīng)/創(chuàng)新藥研發(fā)與生產(chǎn)/醫(yī)藥流通）
1、海思科1類(lèi)鎮(zhèn)痛藥新適應(yīng)癥獲批臨床
2、阿斯利康“first-in-class”口服小分子獲FDA批準(zhǔn)上市
3、衛(wèi)材/渤健“侖卡奈單抗”新適應(yīng)癥在美申報(bào)上市
二、政策梳理
國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心發(fā)布《司美格魯肽注射液生物類(lèi)似藥體重管理適應(yīng)癥臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》