【北京市藥品監(jiān)督管理局等6部門聯(lián)合發(fā)布關(guān)于印發(fā)《北京市推動罕見病藥品保障先行區(qū)建設工作實施方案（試行）》的通知】9月20日，北京市藥品監(jiān)督管理局等6部門聯(lián)合發(fā)布關(guān)于印發(fā)《北京市推動罕見病藥品保障先行區(qū)建設工作實施方案（試行）》的通知。其中指出，為全面貫徹落實《國務院關(guān)于〈支持北京深化國家服務業(yè)擴大開放綜合示范區(qū)建設工作方案〉的批復》（國函〔2023〕130號）關(guān)于“支持在北京天竺綜合保稅區(qū)建立罕見病藥品保障先行區(qū)，探索進口未在國內(nèi)注冊上市的罕見病藥品，由特定醫(yī)療機構(gòu)指導藥品使用”工作任務，支持在北京天竺綜合保稅區(qū)建立罕見病藥品保障先行區(qū)，進一步滿足罕見病臨床用藥需求，制定本方案。

【解讀】

本方案是對《國務院關(guān)于〈支持北京深化國家服務業(yè)擴大開放綜合示范區(qū)建設工作方案〉的批復》（國函〔2023〕130號）中關(guān)于在北京天竺綜合保稅區(qū)設立罕見病藥品保障先行區(qū)政策的具體落實措施和行動計劃。其核心目的在于通過制度創(chuàng)新和政策支持，探索罕見病藥品進口、使用的新模式，以緩解我國罕見病患者面臨的“用藥難、用藥貴”問題，進一步提升罕見病患者的醫(yī)療保障水平。

1、政策背景與意義：

罕見病挑戰(zhàn)：罕見病由于發(fā)病率低、患者數(shù)量少，往往導致相關(guān)藥品研發(fā)成本高、市場小，許多藥品未能在國內(nèi)注冊上市，患者難以獲得有效治療。

國家支持：國務院的批復體現(xiàn)了國家對罕見病患者群體的高度關(guān)注和重視，通過設立罕見病藥品保障先行區(qū)，旨在探索解決罕見病患者用藥問題的新路徑。

2、主要任務與目標：

建立先行區(qū)：在北京天竺綜合保稅區(qū)建立罕見病藥品保障先行區(qū)，利用該區(qū)域的特殊政策優(yōu)勢，為罕見病藥品的進口、存儲、配送等提供便利條件。

探索進口機制：探索進口未在國內(nèi)注冊上市的罕見病藥品的途徑和機制，包括與國際藥品監(jiān)管機構(gòu)合作、簡化審批流程等，確保藥品的安全性和有效性。

指導藥品使用：明確由特定醫(yī)療機構(gòu)負責指導罕見病藥品的使用，確保藥品的合理使用和患者的安全。

3、實施措施：

政策創(chuàng)新：制定和完善相關(guān)政策法規(guī)，為罕見病藥品的進口、使用提供法律保障。

國際合作：加強與國際藥品監(jiān)管機構(gòu)、制藥企業(yè)的溝通與合作，引進更多高質(zhì)量的罕見病藥品。

醫(yī)療體系建設：加強罕見病診療能力建設，提升醫(yī)療機構(gòu)和醫(yī)生對罕見病的識別、診斷和治療能力。

監(jiān)管與服務：建立健全罕見病藥品的監(jiān)管體系，加強藥品質(zhì)量監(jiān)控，同時提供便捷的藥品供應和患者服務。

4、預期效果：

滿足臨床需求：通過設立先行區(qū)，進一步滿足罕見病患者的臨床用藥需求，提高患者的生活質(zhì)量。

推動產(chǎn)業(yè)發(fā)展：促進罕見病藥品研發(fā)和生產(chǎn)，推動醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展。

提升醫(yī)療保障：完善我國罕見病醫(yī)療保障體系，提升醫(yī)療保障的公平性和可及性。

總之，本方案的實施將為我國罕見病患者帶來福音，通過政策創(chuàng)新和國際合作，推動罕見病藥品的進口和使用，為罕見病患者提供更加安全、有效、便捷的醫(yī)療服務。

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